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生物制药公司SpringWorks今日美国IPO 辉瑞分拆的

   日期:2019-11-14 15:28:49     来源:上杭网    浏览:4711    评论:0    

原标题:生物制药公司springworks ipo在今日美国,辉瑞的分拆孤儿药物研发企业已成为一个独特的企业。

美国时间2019年9月13日,罕见疾病药物研发公司springworks therapeutics登陆纳斯达克,发行价18.00美元,开盘价24.50美元,实时股价22.63美元,上涨45.22%。辉瑞直到2017年才剥离的“新公司”在成立两年内完成了首次公开募股。二级市场对罕见疾病的“小蛋糕”仍表现出相对积极的态度。

春季工厂的股价在开盘日最终定为22.63美元,总市值接近10亿美元。

自20世纪80年代美国食品和药物管理局颁布《孤儿药物法案》以来,稀有疾病药物的研发一直是各国药品监管当局大力推动的行业。政策性奖金+空白市场已经成为孤儿药研发企业独自行走的一盏明灯。在政策的推动下,这个市场似乎找到了新的发展方向,springworks就是其中之一。

财务信息:持续亏损但现金流充足

Springworks therapeutics是一家临床阶段罕见的疾病和肿瘤药物研发公司。2017年10月从辉瑞分离出来,主要承担辉瑞旗下部分稀有疾病药物的研发工作。

将不符合公司战略的业务线拆分成独立的公司是制药巨头近年来经常做的事情之一,但这并不意味着这些业务线不再具有投资价值。

从springworks迄今为止的融资过程来看,制药公司和资本仍然对这些药品管道感兴趣,辉瑞本身也在不断向springworks注入资本。

springworks的投资者包括外国领先的制药公司和知名投资机构,如辉瑞、葛兰素史克(GlaxoSmithKline)、贝恩资本(Bain Capital)和奥博资本(Obo Capital)。

2017年9月成立后,完成了一轮融资1.03亿美元,2019年4月又完成了一轮融资1.25亿美元。根据招股说明书,springworks以18美元的发行价格发行了7,352,941股普通股,共募集到1.32亿美元。该基金将用于其药物管道nirogacestat和mirdametinib的临床开发。

Springworks收入报表

Springworks现金流

对于新成立的制药公司来说,收入超过支出是正常的情况。Springworks在2018年的净亏损已经达到1780万美元,但这似乎只是烧伤的开始。随着两项新临床试验的开展,2019年研发投资大幅增加,仅2019年上半年就达到2530万美元,超过2018年的亏损。

然而,投资者似乎暂时不必担心。springworks的账面上仍有1 . 85亿美元现金。此次ipo后,资本储备将超过3亿美元。这笔钱应该足以让春天的作品上市。

药品管道:两种核心药品将于2023年左右上市

罕见病药物研发企业的产品管道越来越集中。在其他创新药物公司大规模扩张的环境下,孤儿药物公司正在不断减少其管道数量,以便其资金能够集中在几种主要药物的临床推广上。

2018年被武田收购的罕见疾病巨擘查尔斯(Charles)进行了三/四级临床试验,占所有临床试验的50%以上。这一数字在大多数制药公司只有30%左右。

Springworks管道正在开发中

Springworks拥有极其简化的药物管道,其中只有两条属于自己,最初属于辉瑞的nirogacestat和mirdametinib。另一种药物是与百济神州合作开发的bgb-3245。这种药物的最初开发者是百济神州。

1 .尼洛加斯特:韧带样肿瘤的领导人

尼洛加司他无疑是springworks的主要药物,已进入治疗韧带样肿瘤患者的第三阶段临床阶段。Nirogacestat在以前的临床试验中表现出良好的耐受性,并在韧带样肿瘤患者中观察到临床疗效。2018年6月,美国食品和药物管理局授予尼洛加斯特孤儿药物认证,11月批准其进入快车道,并于2019年8月授予其突破性治疗认证。

尼洛加斯特的三期临床试验于2019年4月开始,目前仍处于招募患者阶段。根据springworks在其招股说明书中披露的信息,只要其在三期临床试验中的疗效与之前的临床试验相当,nirogacestat就可以满足临床试验的主要终点。这项为期四年的临床试验预计将于2023年4月结束。

目前,市场上还没有针对胶质瘤的特效药物。尼洛加司他是世界上胶质瘤领域临床进展最快的药物之一。另外两种治疗神经胶质瘤的药物仍处于第一阶段临床阶段。胶质瘤患者的数量仅占肿瘤患者的约0.03%,全世界相应的新病例数量约为每年5000例。据保守估计,每位患者的治疗费用为20万美元,市场渗透率为20%,尼洛加斯塔的年销售额可达2亿美元。

2 .米氮平:神经纤维瘤市场的强大竞争对手

Mirdametinib是springworks从Pfizer继承的另一种孤儿药物,最初代号pd-0325901,用于治疗ⅰ型神经纤维瘤。2018年11月,米尔达美替尼被美国食品和药物管理局认定为孤儿药物,并进入快速发展阶段。2019年7月,米尔达西替尼也被欧盟委员会认定为孤儿药物。

米尔达莫西汀在2019年7月刚刚开始为期三年的二期临床试验。根据springworks在招股说明书中的披露,如果测试结果良好,他们计划直接根据二期临床试验的结果申请在美国上市。因此,mirdametinib可能列在nirogacestat之前。

然而,神经纤维瘤的市场并不像神经胶质瘤那么简单。许多制药公司已经瞄准了神经纤维瘤市场。梅尔卡多的帕博利单抗、罗氏的贝伐单抗、诺华的曲美尼和阿斯利康的斯梅尔蒂尼都在研究神经纤维瘤,都处于临床第二阶段。这些竞争产品中也有不少被鉴定为神经纤维瘤病孤儿药物。因此,从目前的情况来看,在神经纤维瘤的市场竞争中,米氮平不具有优势。这也可能是springworks希望跳过第三阶段临床试验并提前公布的关键原因。

对外合作:与百特和葛兰素史克的密切关系

尽管springworks与其老雇主Pfizer没有进一步的产品交流,但它已经与另一家国际制药公司葛兰素史克公司(GlaxoSmithKline)开展了临床研究合作,以研究nirogacestat和GlaxoSmithKline的belantamab在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤中的作用。

贝拉坦单抗已经在ⅰ/ⅱ期临床试验中显示了其对多发性骨髓瘤患者的疗效。这种联合药物研究将在扩大nirogacestat适应症方面发挥关键作用。

Springworks还与百济神州有着密切的合作。2019年6月,双方宣布联合建立mapkure,并开发bgb3245,这是一种针对bachina的新肿瘤药物。随后,双方在刚刚过去的9月6日宣布进一步合作,并将联合开展临床试验,研究百济神州bgb-283与春宫pd-0325901联合治疗的安全性、耐受性和初步疗效。

小型罕见疾病市场如何吸引研究人员?有了奖励,就会有敢于出来的人。

稀有疾病药物的研发并不是吸引研究者的市场。孤儿药物的研发难度不亚于其他药物,而且要经历从分子设计、动物实验到临床试验和上市后研究的药物研发全过程。任何环节的失败都可能直接导致项目的死亡。通过众多障碍成功上市的罕见疾病药物仍然面临着极少数患者。这使得罕见疾病药物的“上限”自然比其他药物短。

即便如此,孤儿药物的研发已经成为药物研发中最热门的子领域之一。其原因是政策显示出强大的驱动力,大量的政策红利扩大了这个小市场的利润空间。

1.临床试验上市速度快、消耗低

各国监管机构制定了相应的法律法规,以促进孤儿药物的研发。Fda早在20世纪80年代就推出了孤儿药物法案。中国新修订的《药品管理法》还在其章程中明确包括支持研制治疗罕见疾病的新药,并要求优先审查和批准治疗罕见疾病的新药。优先评估意味着监管当局重视孤儿药物。较短的审批时间使罕见疾病药物研发企业能够更早地通过产品获利,这是孤儿药市场的一个关键政策利益。

临床试验的低消耗是吸引罕见疾病药物研发行业的另一个关键原因。在常见疾病的第三阶段临床试验中,登记的患者人数大多为300-500人。然而,参加罕见疾病临床试验的人数仅需约100人。虽然入选患者在患者总人口中的比例仍然很高,临床试验的招募仍然相对困难,但对于企业来说,入选患者的数量少意味着从药物支出到实验管理支出的整体削减,这可以帮助企业节省大量的研发成本。

2.政策保护强的市场垄断时期

在不同的国家和地区,监管机构给予孤儿药物长期的市场垄断。在市场专属期内,受保护药物的仿制药将不获批准上市,具有相同适应症的其他药物也将被禁止上市,除非获得第一批药物的许可或新申报的药物被证明具有更大的临床优势。这次在美国是7年,欧盟、日本是10年。目前,中国还为罕见疾病药物的使用规定了10年的数据保护期。

保护期的确立意味着孤儿药研发企业上市后在一定程度上获得了市场垄断地位。这一政策可以有效弥补小规模孤儿药品市场带来的低投资回报。与此同时,这一政策也给同样适应症的创新药物的研发带来了“千军万马过桥”的成就感。第一批被批准的产品将直接在相应的指示领域获得主导地位,并将极大地影响其他后续产品的申报。

3.只需要自主定价的患者

尽管患有罕见疾病的患者数量很少,但大多数罕见疾病尚未制定成熟的治疗计划。这个空白市场意味着首先获得批准的孤儿药物产品将成为患者急需的产品。与此同时,美国食品和药物管理局还在《孤儿药品法案》中赋予药品公司足够的独立定价权。因此,目前市场上大多数孤儿药物都非常昂贵。今年5月,诺华公司生产的治疗脊髓性肌萎缩的药物左根生玛(zolgensma)刚刚打破了价格为212.5万美元的最昂贵药物的纪录。

但事实上,更高的价格可能不会导致更高的销售额。药品定价应该与购买药品的患者数量负相关。将药物设定在一个更合适的价格,使自身利润最大化,是稀有疾病药物研发企业在定价时要考虑的核心问题。

Uniqure's glybera是药品定价的一个很好的例子。Glybera于2012年获得欧盟批准,并于2014年正式上市,用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症。Glybera是当时最昂贵的药物,除了是第一个被批准的基因治疗药物。111万欧元的治疗价格让所有药物都落在后面。

但是病人似乎不相信。在glybera销售的4年中,只有一名患者接受了glybera的治疗,而且仍处于保险公司的大额报销条件下。2017年4月,随着列名截止日期的临近,uniqure宣布不会延长截止日期,因此第一种基因治疗药物退出该阶段。

现实世界的研究和分子诊断为罕见疾病药物带来了新的机遇。

近年来,现实世界的热门研究在罕见疾病中有了较为明确的应用。在我国颁布的相关政策中,真实世界的证据已被纳入支持稀有疾病治疗药物的研发和监管决策。

由于招募患者进行罕见疾病临床试验的困难,自然疾病群组形成的真实世界数据可用作非随机单臂试验的外部对照。此外,现实世界的研究也可以通过研究患者的分布来加速临床试验中患者的招募。

疾病的分子分型为稀有疾病药物的适应症扩展带来了新的机遇。在科学研究和分子诊断的帮助下,人们对疾病原因的认识逐渐加深到分子水平。相同的分子水平变化可能在不同的内部环境下导致不同的疾病。这些具有一致分子分型的疾病可以通过针对相同目标的药物来治疗。

孤儿药物的本质仍然是靶向药物。孤儿药物有机会在新的疾病分子分型中发现由相同靶标引起的其他适应症。基于之前分析的孤儿药物的优势,上市审批流程和临床试验流程大大缩短。因此,在孤儿药物迅速上市后,上市后研究可以继续作为上市药物,探索更多适应症的可能性。

批准上市药物的适应症要比批准新药容易得多。因此,对于影响更多疾病的靶相关药物,首先作为孤儿药物上市,然后再研究其他适应症是一个很好的选择。

资料来源:动脉网络

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